新药暂准治疗肌肉萎缩症 Sarepta股价飙涨74%
生物制药公司Sarepta Therapeutics获得美国食品药物管理局(FDA)暂准,可将新药用于治疗杜显氏(Duchenne)肌肉萎缩症,为年轻病患对抗这种致命疾病带来生机。
Sarepta股价飙涨74%至48.94美元,创下2013年10月来最高价位,市值增为23.4亿美元。
这款以Exondys 51为名销售的药物 ,是第一个获准治疗杜显氏肌肉萎缩的药物 。Sarepta表示,用此药治疗一年要花30万美元。Sarepta执行长 Edward Kaye表示,这价位对治疗罕见疾病“处于中间水准”,除用途不广外,也考量研发成本和日后试验的开销。
杜显氏肌肉萎缩是一种先天遗传疾病,病患最后会失去行动能力,往往活不过25岁。